UMC Utrecht 已開(kāi)始進(jìn)行一項(xiàng)專注于發(fā)現(xiàn)肌萎縮側(cè)索硬化癥生物標(biāo)志物的研究的初始招募。這項(xiàng)研究由Leonard van den Berg教授***，并得到VectorY Therapeutics的支持，旨在尋找可以幫助診斷ALS的生物標(biāo)志物，跟蹤疾病進(jìn)展，并改善新療法的開(kāi)發(fā)。

　　VectorY Therapeutics正在開(kāi)發(fā)使用載體化抗體靶向神經(jīng)退行性疾病的先進(jìn)療法，其主要項(xiàng)目VTx-002專注于TDP-43治療ALS。ALS是一種嚴(yán)重的疾病，在西方人群中，終生風(fēng)險(xiǎn)約為1/400，其特征是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元逐漸退化。不幸的是，目前尚無(wú)治愈方法，現(xiàn)有的治療方法只能略微延長(zhǎng)壽命。

　　該研究將在荷蘭招募 70 名 ALS 患者，收集多個(gè)血液和腦脊液 （CSF） 樣本，以識(shí)別和測(cè)試潛在的生物標(biāo)志物，包括與 TDP-43 相關(guān)的生物標(biāo)志物。這些生物標(biāo)志物有望加深我們對(duì)ALS潛在機(jī)制的理解，并有助于開(kāi)發(fā)新療法。研究結(jié)果將在同行評(píng)審的期刊上分享，有助于科學(xué)界對(duì) ALS 的了解。

　　該研究遵循《赫爾辛基宣言》和《涉及人類受試者的醫(yī)學(xué)研究法案》（WMO）中概述的原則，并已獲得醫(yī)學(xué)研究倫理委員會(huì)（NedMec）的批準(zhǔn)。

　　VectorY評(píng)論說(shuō)：“ALS發(fā)病機(jī)制的***新發(fā)現(xiàn)使針對(duì)TDP-43的新療法的開(kāi)發(fā)成為可能。獲得可靠的生物標(biāo)志物對(duì)于開(kāi)發(fā)這些療法至關(guān)重要，我們與UMC烏得勒支的合作將為此提供必要的縱向樣本。

　　UMC Utrecht 評(píng)論說(shuō)：“識(shí)別 ALS 的生物標(biāo)志物是未來(lái)研究的關(guān)鍵一步。與VectorY Therapeutics的合作將促進(jìn)客觀措施的開(kāi)發(fā)，從而深入了解ALS的進(jìn)展。我們的***終目標(biāo)是加快發(fā)現(xiàn)ALS的有效治療方法，而這種伙伴關(guān)系是實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)的關(guān)鍵一步。