隨著人工智能等技術(shù)的不斷創(chuàng)新，其在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用加速落地。其中，將人工智能應(yīng)用于藥物研發(fā)中的探索正在加快步伐。Nature數(shù)據(jù)顯示，一款新藥的研發(fā)成本平均約26億美元，耗時10年，成功率不到10%。不過，人工智能有望應(yīng)用于藥物研發(fā)中的多個場景和階段，幫助提高新藥研發(fā)的效率和成功率。

　　業(yè)內(nèi)專家指出，AI制藥行業(yè)發(fā)展已有10年時間，目前行業(yè)處于“淘汰賽”階段，管線進展、營收能力成為判斷一家AI制藥企業(yè)優(yōu)劣的***直觀標準。

　　極大提升研發(fā)效率

　　AI制藥頭部企業(yè)英矽智能今年3月在全球***期刊《自然生物技術(shù)》發(fā)表科研論文，詳細介紹了利用人工智能平臺發(fā)現(xiàn)治療IPF的新穎靶點TNIK，以及隨后利用生成化學(xué)平臺設(shè)計ISM001-055分子的全過程。談及這一分子生成的意義，英矽智能聯(lián)合CEO任峰表示，ISM001-055為人工智能驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)提供了藥效概念性驗證。“AI技術(shù)的應(yīng)用，使得此藥物分子的研發(fā)較傳統(tǒng)方式用時縮短了三分之二，研發(fā)費用只有行業(yè)平均研發(fā)費用的十分之一。”

　　據(jù)悉，ISM001-055是一款“全球***”小分子抑制劑，由生成式AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計過程，靶向TNIK（Traf2/NCK相互作用激酶）用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）治療。IPF是一種慢性、瘢痕性肺病，影響全球約500萬人，預(yù)后較差，中位生存期僅為3至4年。

　　任峰表示，ISM001-055是一款由生成式AI找到新的靶點，也是由生成式AI找到新的分子進入臨床，并且獲得臨床IIa期驗證的藥物，其在研管線ISM001-055在IIa期臨床試驗中取得了積極的初步研究結(jié)果，也成為全球首款實現(xiàn)藥效概念驗證的AI藥物。

　　談及研發(fā)過程，任峰介紹，特發(fā)性肺纖維化此前沒有特別好的藥物，且相關(guān)藥物都有較為嚴重的毒副作用，對病人肺功能的改善效果也不太理想。“當時我們立項時，希望通過AI找到一個跟大家都不一樣的全新的生物學(xué)機制，于是我們就用生成式AI分析對比了纖維化患者和健康人之間的組學(xué)差異，包括轉(zhuǎn)錄組、基因組、代謝組，通過這些差異我們找到了TNIK這個靶點可能跟特發(fā)性肺纖維化疾病密切相關(guān)。找到靶點之后，我們發(fā)現(xiàn)沒有臨床參考分子，也就是說沒有化學(xué)的起點，于是我們又用生成式AI從無到有生成這個分子，之后推進藥物的臨床開發(fā)，目前看到積極結(jié)果。”

　　任峰稱，目前這款藥物分子只完成了臨床IIa期，研究和觀察時間尚短，受試者人數(shù)也比較少，還不能完全下結(jié)論，但已經(jīng)看到了非常好的趨勢...[查看原文]